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Les essais cliniques, ça marche comment?


Publié le 30 janvier 2017 par Mme Alenvers

A mon tour aujourd’hui de venir te parler de mon quotidien et de t’expliquer un peu en quoi consiste mon métier. Je travaille dans un entreprise pharmaceutique, plus exactement en R&D, dans le domaine des essais cliniques. Mais avant de te dire précisément ce que je fais, je vais faire un point sur ce que sont les essais cliniques.

Crédit photo : freestocks.org

Les essais cliniques ça te parle peut être un peu, surtout depuis quelques années où certaines affaires ressortent, comme le Médiator ou plus récemment les décès dans un centre à Rennes?

Je ne t’apprends rien si je te dis que souvent les essais cliniques n’ont pas bonne presse, puisque justement les principales fois où on en parle c’est quand il y a des soucis. Or, n’oublions pas que leur but premier c’est de s’assurer de l’efficacité et de la non toxicité d’un nouveau médicament avant qu’il puisse être soumis aux autorités réglementaires qui décideront de sa mise ou non sur le marché.

Je vais donc tenter de t’expliquer un peu plus en détails comment ça marche, à travers quelques questions.

Quelles sont les entreprises qui réalisent des essais cliniques?

Facile me diras-tu: les géants pharmaceutiques ! Eh oui, mais pas que! Les entreprises agro-alimentaires aussi, notamment afin de tester le lait et les produits infantiles mais aussi afin de pouvoir désigner certains produits plus spécifiquement tels les probiotiques ou les produits allégés. Tout cela est bel et bien réglementé et des études sont nécessaires afin de s’assurer que le consommateur comprenne bien l’étiquette et ne soit pas induit en erreur, ce que l’on appelle communément la publicité mensongère. Et puis, plus récemment les entreprises du tabac qui développent de nouveaux produits sont soumises depuis cette année à certaines réglementations pour s’assurer que les nouveaux produits de style cigarette électronique sont moins nocifs que les produits déjà commercialisés.

A quelle étape du développement d’une molécule se font les essais cliniques?

Quand une molécule arrive dans la phase des essais cliniques, c’est qu’elle est en fin de parcours! En effet, elle est auparavant déjà passée entre les mains des chercheurs qui lui auront trouvé des propriétés intéressantes pour un ou plusieurs axes thérapeutiques, puis elle aura été testée in vitro et in vivo pour définir sa dose maximale tolérée sur des cellules vivantes et des animaux (NB: je précise que cet article n’a pas pour but de défendre ou non l’utilisation d’animaux de laboratoire, j’explique juste comment cela se passe à l’heure actuelle dans les principaux labo). Et donc, une fois passé tous ces tests, notre petite molécule est déclarée apte à être testée chez l’humain. Pour te faire une idée, imagine que sur 10 000 molécules criblées pas les chercheurs (et chercheuses, hein !) il n’y en a que 10 qui arrivent à ce stade, et seulement 1 qui se retrouvera sur le marché. Et dis-toi aussi qu’il faut environ 15 à 20 ans entre la découverte de la molécule et sa mise sur le marché.

Je ne vais pas rentrer dans les détails mais sache juste qu’il y a 3 phases de test chez l’humain avec des panels de plus en plus gros, de 10 volontaires sains qui serviront de référence de base en phase 1 à plusieurs centaines voire milliers en phase 3 pour évaluer l’effet du médicament à l’échelle la plus représentative. Mais peut importe la phase dans laquelle se trouve mon projet, mon travail reste le même.

Si tu veux en savoir plus, je t’invite à consulter le site du LEEM qui est une vrai mine d’or.

Peut-on faire parti d’un essai sans en être informé?

A partir du moment ou la molécule va être administré à une homme ou une femme, une réglementation très stricte doit être suivie. En effet, suite à l’horreur de la seconde guerre mondiale, une réglementation internationale a été mise en place afin de s’assurer en premier lieu que les patients participent volontairement et en étant pleinement conscient des risques encourus. Cette réglementation continue de s’étoffer au fur et à mesure des scandales sanitaires afin de toujours sécuriser de plus en plus le patient. Tout ça pour te dire que quoiqu’on en pense ou qu’on puisse entendre d’ici de là, NON, les patients ne participent pas contre leur gré à un essai, tout ça est très réglementé et les conséquences sont lourdes de peine pour quiconque essaierait d’outrepasser ce principe de base.

Comment, et par qui est géré un essai clinique?

Il y a de très nombreux intervenants dans l’essai. Celui-ci est tout d’abord mis en place par l’équipe clinique de l’entreprise dite le Sponsor de l’essai, puis dans sa réalisation à proprement parler c’est toute l’équipe médicale du site (généralement un centre hospitalier ou une structure dédiée aux études cliniques) qui y contribue et in fine c’est quand même le participant qui donne de sa personne.

Côté site:

Le ou les sites qui recruteront les patients et réaliseront l’essai sont impliqués dans l’étude dès le stade des préparatifs. En effet, le chef de projet au sein du Sponsor est responsable de trouver les bons sites qui auront la capacité de recrutement attendus et de vérifier que les sites ont le matériel adéquat. Ça peut sembler tout bête mais certaines machines ou technologies de pointe ne sont pas disponibles dans tous les centre hospitaliers et surtout il ne faudrait pas que leur utilisation se fasse au dépend des autres patients du site ne participant pas à l’étude. Ainsi les médecins des sites intéressés par l’étude doivent prouver qu’ils sont aptes à réaliser cette étude selon le protocole défini par le sponsor. Une fois que les sites sont sélectionnés, ceux ci doivent préparer tous les aspects logistiques pour être prêt à recevoir des patients sans oublier qu’ils doivent aussi constituer une équipe clinique avec des médecins, pharmaciens et infirmières dédiés à l’étude. Tout le personnel du site impliqué directement dans l’étude reçoit une formation par le sponsor afin de s’assurer qu’ils sont tous au fait du protocole et le sponsor peut ainsi répondre à leur question si besoin est. Quand tout est prêt, le sponsor donne le feu vert au site pour commencer le recrutement.

Pendant toute la phase de recrutement et de conduite de l’essai à proprement parlé, le sponsor continue de « vérifier » que le site suit bien le protocole en envoyant des attachés de recherche clinique (ARC dans le jargon) sur le terrain. Ceux-ci ont pour principale mission de vérifier que les données collectées sont réelles afin de détecter les possibles tentatives de fraudes. En effet, les médecins en charge d’un essai sur site perçoivent une indemnité par le sponsor, plus ou moins importante selon la complexité et le type de l’essai, mais aussi plus ou moins importante selon le nombre de patients recrutés. D’où un risque non négligeable de fraudes, consistant la plupart du temps à inventer des patients afin de récupérer plus d’argent ! Je te rassure cela n’arrive vraiment pas souvent surtout que, dans les cas de fraudes avérés les médecins ont été rayé de l’ordre des médecins et ont été poursuivi en justice par le sponsor. Avec au final la perte de son travail et de son argent, il y a de quoi réfléchir à 2 fois!

Côté patient:

Quand le recrutement est ouvert, selon le type d’étude et le profil recherché, il peut y avoir de la publicité faite pour participer à un essai. C’est souvent le cas pour les études de phase 1 qui recherchent des volontaires sains, c’est à dire sans soucis de santé particulier. Pour les autres études, c’est souvent lors d’une consultation chez un médecin ou un spécialiste que celui-ci peut te proposer de faire parti d’un essai s’il juge que tu remplis les critères à priori, puisque qu’une fois que tu donnes ton accord des tests plus poussés permettront de vérifier que tu es éligible. Et dans tous les cas, un patient ou un volontaire sain peut se retirer de l’étude à n’importe quel moment sans que cela ne lui porte préjudice d’aucune manière. Chacun est libre de disposer de son corps et cela vaut aussi pour les études cliniques.

Donc, si tu donnes ton consentement et puis que tu es éligible pour participer à l’essai, tu recevras soit le nouveau traitement à l’étude, soit un traitement déjà existant et commercialisé servant de référence. Selon le type d’étude tu pourras ou non savoir quel traitement tu as reçu. La plupart des études sont dites en aveugle, afin que le patient ne sache pas ce qu’il reçoit pour 1. ne pas l’influencer dans sa décision de participer ou de se retirer de l’étude 2. parce que l’effet placebo peut avoir une réelle influence sur la santé de certains patients.

Ensuite, il est fort probable que tu ais à revenir au centre plusieurs fois pour compléter la batterie d’examen plus ou moins invasifs, dont la durée et la complexité diffèrent du tout au tout selon le type d’étude. J’ai moi même participé à une étude quand j’étais étudiante où il ne s’agissait que d’une seule prise de sang pour 20€ de dédommagement. (Je trouve ça triste qu’on en soit rendu à payer pour une prise de sang mais bref là n’est pas le sujet…).

Ce que tu as à y perdre?

  • la dégradation de ton état de santé, peu importe la phase, si le traitement ne fonctionne pas
  • un peu de ton temps (mais pas d’argent puisque tous les frais y compris les frais de déplacement sont remboursés)

Ce que tu as à y gagner?

  • de l’argent si tu es volontaire sain pour une étude de phase 1 (mais c’est assez encadré afin d’éviter que des personnes deviennent des ‘professionnels’ des essais cliniques)
  • une amélioration de ton état de santé si tu es dans les autres phases
  • un suivi médical plus poussé et plus régulier qui peut être réconfortant dans le cas de certaines pathologies
  • te dire que ta participation fait avancer la recherche et que grâce à toi, c’est peut être des milliers de personnes qui en profiteront plus tard !

Que se passe t-il ensuite, quand la molécule « passe » les 3 phases?

Quand les 3 phases du développement clinique sont réalisées et que les résultats des analyses sont publiés c’est au tour du service réglementaire de l’entreprise de prendre le relais. Celui-ci est responsable de soumettre le dossier résumant la totalité des résultats sur les recherches et les études pré et cliniques réalisées sur la molécule, auprès des autorités de santé nationales et des instances internationales pour savoir si le nouveau médicament reçoit l’autorisation de sa mise sur le marché. En effet, il faut encore prouver que le ratio bénéfice/risque est positif voire même supérieur aux médicaments du même secteur déjà existants sur le marché.

Comme tu peux le constater, le monde de la recherche pharmaceutique est très complexe et le développement d’un médicament n’est pas simple.

La prochaine fois je t’expliquerai plus en détail le rôle du sponsor et mon travail quotidien.

Tu as déjà participé à un essai clinique? Tu trouves que c’est important? Tu aimerais avoir plus d’informations sur les études? Ou au contraire ça te fait peur? Viens me raconter !

Commentaires

6   Commentaires Laisser un commentaire ?

Sandrine

Merci pour ce super article très clair et très bien écrit! En tant que pharmacien, je sais que c’est difficile d’expliquer les essais cliniques pour permettre à tout le monde d’avoir un avis éclairé. Ce n’est pas facile de nos jours avec les effets « sensationnels » donnés par les médias pour toutes les infos concernant les médicaments! J’espère que ton article interpellera beaucoup de monde!

le 30/01/2017 à 09h09 | Répondre

Miss Chat

Super article, bien détaillé ! Mon mari travaille côté publication des essais cliniques donc je connais mieux le processus après la fin des essais. Ton article m’a éclairé sur pas mal de points que je connaissais peu ou pas 🙂
Et comme Sandrine, j’espère qu’il permettra de démystifier un peu le sujet…

le 30/01/2017 à 09h37 | Répondre

Ars Maëlle (voir son site)

Merci pour ton article très clair.
Après avoir travaillé en recherche préclinique (thèse en pharmacologie), faute de postes comme beaucoup de jeunes biologistes malheureusement, mon mari est devenu attaché de recherche clinique, et ce que tu racontes est notre pain quotidien maintenant – et effectivement, les gens ont du mal à comprendre ce qu’il fait.
Je voulais du coup ajouter 2-3 choses à ce sujet :
– la réglementation sur ce qu’on peut faire ou non en matière d’essais cliniques, qui garantit l’éthique et la sécurité des patients, a un joli nom tout simple « les Bonnes Pratiques Cliniques ». Et tout le monde dit ça : « ce que vous proposez ne respecte pas les bonnes pratiques cliniques », « je suis très au point sur les bonnes pratiques cliniques »…
– les ARC sont justement là pour vérifier que les BPC sont respectées, pas uniquement pour détecter les fraudeurs. C’est un métier très ingrat, où il faut lire les dossiers et vérifier que tout est parfaitement reporté dans le respect des BPC et du protocole scientifique de l’étude, malgré le faible temps que les sites ont parfois à consacrer aux études (ils sont avant tout là pour soigner les patients, pas remplir des formulaires !)
– il existe des entreprises prestataires spécialisées en essais cliniques, les CRO (Clinical Research Organisation) auxquelles les sponsors confient leurs essais. Les tests de médicaments sont donc souvent confiés à des professionnels des essais, dont les profits ne dépendent pas des résultats de l’étude (ils ne gagneront rien de plus si le médicament est autorisé ou non) donc ils n’ont rien à gagner à ne pas jouer franc-jeu si ça ne marche pas ou si c’est dangereux. Ce n’est pas la panacée, mais ça participe au grand dispositif de sécurisation pour les patients et le public, qui existe bel et bien malgré la mauvaise presse ces dernières années.

le 30/01/2017 à 09h53 | Répondre

Mademoiselle Bulle

Merci pour ton article, c’est très intéressant !!! Je suis contente d’en savoir plus sur le fonctionnement des essais cliniques 🙂

le 30/01/2017 à 10h23 | Répondre

Madame Fleur (voir son site)

Je connaissais déjà un peu mais tu m’as éclairé sur de nombreux points.
J’ai hâte de lire la suite et de savoir en quoi consiste plus précisément ton travail !
Merci pour ce partage.

le 30/01/2017 à 11h20 | Répondre

baptifan

Merci pour cet article très intéressant! Je connais plutôt bien le sujet car je travaille dans un centre investigateur 😉
Mais ça m’intéresse beaucoup d’avoir le côté Sponsor car je connais moins bien!
Personnellement je travaille sur des essais à très forts enjeux donc je pourrais vous parler des nombreuses visites d’audits ou d’inspection auxquelles on a droit ! Quand un inspecteur te félicite car tous tes patients sont bien réels tu restes un peu abasourdis…

le 30/01/2017 à 11h42 | Répondre

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